北京时间2月21日，复旦大学附属华山医院郁金泰团队在《Science》期刊上发表了标题为“Neuronal FAM171A2 mediates α-synuclein fibril uptake and drives Parkinson’s disease”的研究成果。这项研究发现了帕金森病的新治疗靶点FAM171A2，并识别了潜在的小分子抑制剂bemcentinib，为帕金森病的病因治疗提供了希望的新方向。

帕金森病是仅次于阿尔茨海默病的第二常见神经退行性疾病，深刻影响患者的日常生活，并伴随着较高的致残率和死亡率。根据预测，全球帕金森病患者数量将从2015年的约700万增加至2040年的1300万。帕金森病的主要病理特征是病理性α-突触核蛋白（α-synuclein, α-syn）的异常聚集与传播，这些纤维状聚集物（α-syn fibrils）通过“朊病毒样”机制在大脑神经元之间传播，导致多巴胺能神经元死亡，进而引发运动障碍和认知功能的下降。

值得注意的是，α-syn纤维如何被神经元特异性识别及其内吞的分子机制尚未明确。这项新的研究成果为理解这一过程提供了重要线索，并有助于未来针对帕金森病的治疗开发。

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